冰桶挑戰有成果！FDA批准實驗藥物　小型試驗：可延長患者5個月生命

還記得曾於2014年風行社群網路的「冰桶挑戰」（Ice Bucket Challenge）嗎？現在這項挑戰終於出現積極結果，美國麻州Amylyx藥廠近日宣布，旗下用於治療肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS；俗稱漸凍人）的藥物Relyvrio已經通過聯邦食品暨藥物管理局（FDA）批准。

綜合外媒報導，美國麻州Amylyx藥廠近日宣布，實驗藥物Relyvrio已經在29日獲得FDA批准，預計美國病患在未來4至6週可以取得該藥物，一年定價約為15.8萬美元（約新台幣498萬），預期美國醫療保險將會給付。

不過，Amylyx聯合創辦人兼聯合CEO克利（Justin Klee）坦言「雖然我們對結果感到非常興奮，但Relyvrio並不能治癒ALS，所以我們需要繼續努力，直到達到這點」。據悉Relyvrio是一種非專利化合物苯丁酸鈉與牛磺酸鈉複合物，可以延緩大腦與脊髓神經細胞過早死亡的過程，而該藥物正在進行一項名為「PHOENIX」的大型試驗，數據預估要到2024年才會公布。

根據《富比士》（Forbes），FDA未等待這項研究成果，批准Relyvrio的原因一部份是因為這項療法被認為是安全的，且考慮到ALS的嚴重性與廣大需求；而一項基於137名患者的小型研究顯示，Relyvrio可以將患者的生命延長5至6個月，甚至更多，也因此該藥物才獲得FDA的第二次審查機會並獲得批准。

在2014年引爆全球社群平台的「冰桶挑戰」是由ALS患者昆恩（Patrick Quinn）與弗瑞茲（PeteFrates）2人共同發起，在如Meta創辦人祖克伯、微軟創辦人比爾蓋茲等知名人士參與後，這項挑戰獲得巨大響應，美國肌萎縮性脊髓側索硬化症協會就曾表示，在這一波挑戰中，協會募得2.2億美元善款。