王建得
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共病飲食用藥眉角多 再生不良性貧血當心交互作用
【健康醫療網／記者鄭宜芬報導】根據最新國健署調查，高達9成國人的鈣攝取量不足，引起了大眾的關注。然而，在日前的專訪中，台灣罕見血液病促進協會理事長、台中榮總罕見疾病暨血友病中心主任王建得提醒，特定患者如再生不良性貧血，在補充含鈣食品時需謹慎，以免與治療藥物發生不良交互作用，進而影響治療效果。血球數量不足 容易貧血、感染和出血再生不良性貧血屬於一種罕見的骨髓衰竭疾病，會出現貧血、易疲勞、易感染、不易止血等症狀，由於造血系統出問題，其臨床表徵不僅為貧血，還包括多種血球數量的下降。據統計，台灣每年約有百萬分之5-6的人口罹患此病，其中以年長者和兒童為主。▲台中榮總罕見疾病暨血友病中心主任王建得該病的症狀包括：缺乏紅血球： 貧血、臉色蒼白、心跳過快、倦怠、容易疲累缺乏白血球： 容易感染缺乏血小板： 出血點、容易瘀青及不易止血骨髓移植可治本 TPO-RA（血小板生成劑）也是重要的治療選擇王建得醫師表示，再生不良性貧血主要依病人年齡決定治療方式：對於年輕患者或病情嚴重者，建議儘早考慮骨髓移植。然而，由於相合的骨髓捐贈者不易尋找，免疫抑制療法成為另一可行的選擇；對於缺乏血紅素的患者，輸血雖然能緩解症狀，但治本的方法還是骨髓移植。對於年長患者，找到相合的骨髓捐贈者難度增加，因此國外治療準則推薦使用免疫抑制療法當作第一線治療。雖然免疫抑制劑有助於治療，但仍存在一定的副作用。在第一線治療中，若傳統免疫抑制劑效果不彰，TPO-RA(血小板生成劑)成為重要的治療選擇。TPO-RA (thrombopoietin receptor agonist) 是一種血小板生成素受體促動劑，可促進血小板的產生。根據國外治療準則，若一線用藥3個月後療效不彰，建議追加或轉換TPO-RA藥物。我國健保也支持患者，若一線用藥效果不彰，可申請健保給付二線TPO-RA治療。此藥物有口服和皮下注射兩種劑型，可根據患者情況進行選擇，且兩者的作用機轉和副作用不盡相同，臨床上互轉仍然有效，例如:若口服治療效果不理想，或是有頭痛副作用時，可轉換成使用皮下針劑。口服特色： 吞服方便，但須空腹服藥並注意飲食與生活型態，與「金字邊」保健食品或含鈣食物錯開服用，以免陽離子影響藥效，同時需要持續追蹤肝功能。針劑優勢： 每週只需注射1次，治療方式相對簡便，也不須注意空腹服藥與肝功能限制。為長期控制病情，建議可由醫生和病人共同決定最適合的治療方案。無法想吃就吃 當心藥物交互作用「為何我都有治療卻成效不彰？」王建得醫師表示，患者生病已經很辛苦了，如需配合服藥空腹限制，無法想吃宵夜就吃，造成生活時間安排與心理上的負擔。尤其是年長者，由於共病情況複雜，因保健需求可能補充牛奶及許多「金字邊」保健食品如：鈣、鋅、鎂、鐵等陽離子產品，皆會影響口服藥療效。需要更加注意這些食物與藥物間的交互作用，故提醒患者在選擇治療藥物時應留意這些因素，才能將治療效果最大化。動不動就出血 TPO-RA治療終於止血一位再生不良性貧血患者，因為容易出血，一檢查竟發現血小板數量低下，出血症狀相當嚴重！每週都要輸血才能減輕出血，生活與治療相當辛苦。然而，骨髓移植配對困難以及第一線藥物治療反應不佳，故尋求TPO-RA治療，在3個月積極治療後成功止血，血球數量逐漸回升。在疫情解封後，患者終於能夠重拾正常生活，這也讓醫師深感欣慰。最後，王建得醫師呼籲再生不良性貧血病人要保持規律的生活，注重健康飲食，減少感染風險，避免劇烈運動和避免進入擁擠的公共場所。總之，無論是否能找到相合的骨髓移植，病人都有機會透過藥物治療和日常保養找回健康。
腹痛查不出病因可能是「紫質症」 病友親曝罕病歷程盼獲新生
【健康醫療網／記者吳儀文、潘昱僑報導】紫質症是一種罕見疾病，最常見的症狀是「不明原因的腹痛」。雖然目前健保有給付高濃度葡萄糖液、血基質濃縮劑，對大部分患者有好的治療效果，不過，治療有其不便性、合併症，更有少部分患者使用後藥效、耐受性不佳，疾病難以控制。紫質症病友、臺灣罕見血液病促進協會王建得理事長共同期盼罕見疾病紫質症病友能有新藥的使用機會，讓部分急迫的患者能優先獲得必要的治療。紫質症血基質合成受影響 2產物堆積造成許多症狀大多數紫質症患者是因為基因變異，造成酵素缺陷使體內「血基質」無法合成。王建得理事長表示，這使得合成過程中的中間代謝產物－胺基酮戊酸（ALA）、膽色素原（PBG）神經毒性物質累積，長期下來會造成肝、腎等的損傷，以及周邊神經病變等。此外，紫質症特別的症狀在於「不明原因的腹痛」。王建得理事長提到，患者發病的時候幾乎都會有腹痛的情形，這腹痛是透過電腦斷層、超音波等常規檢查都找不到原因的，需經過尿液檢測發現有ALA或PBG神經毒性代謝物，才有辦法確診不明原因的腹痛是跟紫質症有關。病友A小姐分享，紫質症的腹痛會讓人以為是經痛，但當它沒有減緩的時候，會沿著大腿一路痛下去。在A小姐發病前，她的姐姐就已經發病了，病友A小姐提到，在姐姐發病的時候，自己才剛結婚，姐姐發病帶給她很大的衝擊，尤其剛結婚自己又很喜歡小孩子，「懷孕怎麼辦」是A小姐面臨的第一個衝擊。反覆復發需定期打藥 治療不便、合併症影響大此外，有些紫質症患者一生可能僅發病一、兩次，但有些病友卻會反覆性的復發需定期打藥，一旦急性發作，嚴重甚至要住院治療，對病友影響很大，而病友A小姐就是其中之一。病友A小姐表示，以前自己是位熱血教師，但發病後較大的轉變是工作上勢必要有點取捨，因為必須定期打藥，沒有定期打藥就會急性發病，一發病可能要連續住院四天。她也提到，其實自己很想出國念書，可是因為紫質症的關係大概很困難，「該怎麼打藥」、「2個禮拜就需沖洗1次的人工血管該怎麼辦」等都是她有所顧慮的部分。王建得理事長表示，紫質症病人發病時會給予高濃度葡萄糖液、血基質濃縮劑等2種基本治療，目前都有健保給付，但血基質濃縮劑對於周邊血管刺激性非常強，若須長期使用須放置中央靜脈導管，其中一個風險就是會造成感染。此外，血基質濃縮劑長期使用，血鐵蛋白會隨之增加，王建得理事長提到，長期累積可能會造成內臟損傷，因此有些患者必須適度考慮使用排鐵劑，雖然目前的治療可以解決大部分病人的問題，但是必須要面臨治療不方便、合併症的對病人的危害。新藥解決治療瓶頸 但健保未給付須自費使用所幸，目前國外已有其他藥物上市，王建得理事長提到，國際臨床試驗顯示新藥有非常好的效果，它可以從代謝機轉的源頭解決問題，減少基因表現，使其不要再不斷製造ALA、PBG等神經毒素，除了有效性外，這藥很特別，它可像胰島素一樣由皮下施打，而且一個月打一次，在方便性上對病人也有幫助。不過，這款藥物在國內多數的患者還未能使用。對此，王建得理事長提到，根據國健署今（2023）年7月資料顯示，目前有122位病人，但有些病人新診斷，有些病人往生，所以大約都維持在120位左右，但並不是說這一百多位患者都需要使用這款藥物。王建得理事長表示，如何讓急迫的患者能夠儘快的使用，希望一年反覆性的高頻次發作、ALA、PBG神經毒性數值高於基礎數值數倍的患者可以優先來使用這些藥物。病友A小姐也期望健保能站在社會互助的立場，透過篩選讓需要的患者能使用新的治療，更期盼大眾能了解紫質症，雖然從外表看來病友和正常人一樣，但病痛確實存在，需要社會更多了解與包容。
女童腹部、背部莫名瘀青 原來是缺少了「這個」
【健康醫療網／記者陳佳慧報導】兒童平時玩耍碰撞難免產生瘀青，但如果瘀青經常出現就要注意了！一名母親近一個月發現6歲女兒身上的瘀青變多，連腹部、胸部這些較不會碰撞的部位都有瘀青，身上的瘀青不僅招來同學異樣的眼光，也讓女童心理產生壓力。經檢查後發現確診免疫性血小板減少症(ITP)，所幸目前透過藥物積極治療，讓女童可以正常生活、安心玩耍，維持童年的生活品質。莫名瘀青或紅斑，可能是免疫系統錯亂台中榮總罕見疾病暨血友病中心王建得主任表示，免疫性血小板減少症ITP（Immune thrombocytopenia），主要原因之一是免疫失調導致免疫系統去攻擊自己的血小板，而造成血小板減少的現象，兒童免疫失調的成因多與病毒感染有關。50%的病童在發病後一個月內可自行痊癒，但10至20%病童一年內仍無法矯正免疫性血小板低下，即為慢性血小板低下症患者。常見症狀包含身上出現一粒粒的出血點，或是瘀青、紫斑；較嚴重者會流鼻血、牙齦出血，成年女性甚至會月經異常出血。成人若血小板減少應留意，可能為免疫性疾病的前兆或是其他感染性或惡性疾病引發的血小板減少。治療日新月異 助恢復生活品質及自信王建得進一步表示，過去血小板減少症急性期第一線用藥為注射免疫球蛋白，或類固醇，若治療無效可能考慮以單株抗體、免疫抑制劑或切脾等以控制病情，雖然副作用常會影響生活品質，但許多患者仍礙於病情控制不得不治療。後來隨著血小板增生劑的問世，為這群患者的治療困境帶來其他的選擇，目前台灣有口服與針劑可選擇。血小板增生劑的作用原理是從骨髓製造出更多血小板，提升血小板數值，其可能伴隨的副作用包含疲倦、頭痛、噁心、肌肉疼痛等，不過整體而言患者仍保有不錯的生活品質。前述女童就是一個例子，她在確診後，因時常入院注射免疫球蛋白，而影響學業進度；長期服用類固醇也讓父母相當不捨；在使用血小板增生劑治療後，只要定期用藥、回診追蹤血小板指數，女童也可以跟正常人一樣，開心生活。積極治療、改變生活型態與ITP共處王建得提醒，血小板減少症患者應避免激烈運動、減少碰撞。除了按時用藥外，病況穩定者仍應定期回診；若出現急性症狀，應提前回診治療。也呼籲，若出現不明瘀青、紫斑等相關症狀，應儘速至各大醫療院所血液科就診，才能及早發現，把握治療時機。TW2303315734
預防性補充凝血因子 血友病也可進行高強度運動
今天是「世界血友病日」，血友病是一種遺傳性基因缺陷疾病，分為輕、中及重度，患者因體內缺乏凝血因子，碰撞、受傷即容易導致自發性出血、血流不止等情況。根據健保署110年最新統計，領取重大傷病卡的血友病患約1592人，然而為避免出血，血友們長期處於缺乏運動的狀況下，易伴隨肌少症、體脂肪增加、代謝症候群及心肺耐力不足等問題。過往患者採取的是需求性治療，僅在發生出血時注射凝血因子；近年來更有效的防範作為則是採取規律的「預防性治療」，定期補充凝血因子維持體內濃度，從源頭避免大量出血，已成現行的治療趨勢。臺中榮總罕見疾病暨血友病中心主任王建得表示：「近年來台灣血友病患者獲得政府健保體系的支持，逐漸從需求性治療轉向預防性治療，使得血友病患者的生活品質大幅提升，預防性治療是趨勢，透過每週規律施打長效型凝血因子，在『高峰濃度』期間，患者可自由從事高強度運動，提升肌肉量、減少出血機會，擁有和正常人無異的生活，同時長效型凝血因子亦在止血與止痛上扮演關鍵角色。」台灣省關懷血友病協會理事長林旭科表示：「定期回診與規律預防性治療對血友病友而言相當重要。協會也藉此機會鼓勵病友們，規律施打長效型凝血因子後，在用藥足夠保護出血的濃度下，計劃規律持續性的運動，以強化關節肌肉保護血管，再間接的嘗試較高強度的運動挑戰自我、面對改變、動出自信，我相信這是在長效型用藥的保護下最大的幫助，讓我們一起迎向長效新生活。」就讀小學3年級的施同學（化名）過去抗拒打針，但這一切在他愛上直排輪後產生了變化。起初施同學的母親得知孩子對溜直排輪的高度熱忱，內心十分掙扎，擔心孩子運動時會有出血情況。主治醫師王建得建議：「在施打長效型凝血因子後，規律的運動對患者益處良多。但初期進行不熟悉的運動時，還是建議患者佩戴護具，再逐步提高運動的強度與長度。運動的好處除了增加自信與身心靈的放鬆外，亦能有效提升肌肉量，使關節的肌肉強健，進而降低出血機會。」大約2年前，施同學開始接受規律的預防性治療，現在的他只需每週固定注射長效型凝血因子，在凝血因子的高峰濃度期間，就能享受自己喜歡的運動。而今，施同學臉上的笑容多了，性格也變得活潑開朗，能夠溜著最愛的直排輪，也可以和其他小孩一樣上著學校的體育課，盡情享受運動！