盧孟佑
」
19歲高中生拚學測、血癌卻反覆復發 CAR-T細胞免疫治療點亮希望
【健康醫療網／記者王冠廷報導】1名19歲男高中生，為了學測每天苦讀，然而，苦讀的地點不僅僅在教室、圖書館，為了對抗急性淋巴性白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia，簡稱ALL)，他還需要花費時間在醫院抗病、拚學測。國立臺灣大學醫學院附設醫院兒童醫院小兒血液腫瘤科盧孟佑主治醫師分享：「該個案在17歲時，突然反覆高燒與嚴重貧血，就醫抽血檢查後，竟發現其急性淋巴性白血病(ALL)發病。雖立刻接受標準治療，但個案屬於難治型病患，嘗試多種治療方式都復發。所幸，今日健保已給付突破性的CAR-T細胞免疫治療，有望為患者帶來『生』的希望。」急性淋巴性白血病(ALL)兒童青少年好發族群 積極治療約八成患者可擺脫血癌陰霾盧孟佑醫師說，急性淋巴性白血病(ALL)的好發族群為兒童與青少年，這個階段的患者往往處於求學階段，發病後可能衝擊其課業；看著孩子年紀輕輕就需要承受治療之苦，照護者也會感到心疼。無論是患者抑或是照護者，發病後的抗病生活，身心都得要承受莫大壓力。盧孟佑醫師也進一步指出，標準療程約2.5至3年，首先是引導期，會使用高劑量化療藥物，盡可能的殲滅癌細胞，達到無法偵測標準；再來是鞏固期，會更換藥物把可能殘存癌細胞清理乾淨；最後則是維持期，病童可以邊規律接受化學治療，邊回學校上課，如果有任何異狀就要立即回診。只要撐過標準療程，約有八成的患者能夠治癒，擺脫血癌陰霾。治療反應差、反覆復發別放棄！CAR-T細胞免疫治療燃起一線生機「每一個孩子都是父母這輩子最重要的寶貝，儘管只有兩成左右的患者屬於難治型或復發型，但對於家長而言，預後不佳的消息都會讓他們萬分痛心、甚至拒絕接受。」盧孟佑醫師提醒：「第一線的治療失敗後，家長也無須傷心得太早，過往臨床上就有多元藥物可接續治療，例如惡性度較高的費城染色體突變之患者，就可以透過標靶或免疫藥物，搭配更高劑量的化療或是幹細胞移植，除此之外，今日也有突破性的CAR-T細胞免疫治療可作為選擇。」盧孟佑醫師進一步指出，免疫T細胞原本就有清除異常細胞的能力，但癌細胞容易躲過免疫T細胞的追擊。而CAR-T細胞免疫治療正是抽取病患血液，分離出免疫T細胞後，利用基因工程技術，強化免疫T細胞識別與攻擊癌細胞能力，再輸回患者體內，讓這群配備「追蹤系統」的CAR-T細胞，可以精準找出癌細胞，並且將其殲滅。小心身體過強免疫反應 紅疹、血壓、肝功能發生異常須注意盧孟佑醫師也說，接受CAR-T細胞免疫治療後，病人需小心細胞激素釋放症候群（CRS）發生，當免疫反應過強引起全身性反應，例如發燒、紅疹、血壓下降、肝功能異常等，就要馬上就醫在適當處理下，壓制住細胞激素風暴，另外，也有病患可能出現神經學症狀，例如腦水腫引起異常，也要趕快接受處置。健保給付CAR-T細胞免疫治療 符合資格者即可申請盧孟佑醫師強調，利用自體免疫細胞治療癌症，相對其他方式副作用相對較低，CAR-T細胞能在自我分裂，源源不絕與癌細胞作戰，CAR-T細胞免疫治療在臨床研究顯示，3至5年存活率能高達50%，原本因費用昂貴，能接受治療病人不多。所幸，今日健保已經通過給付，只要是經過兩線標準治療後，若治療反應仍不佳或發生復發，就有機會符合健保給付資格。而上述個案正好符合資格，目前已經提出申請，未來有望在政府的幫忙下，透過CAR-T細胞免疫治療重拾人生主導權。
海洋性貧血患者腹部腫脹不堪像懷孕？ 竟是這原因造成！
高小姐是一名重度海洋性貧血患者，不僅從小就得花費許多時間定期進醫院接受輸血以維持血紅素濃度，長期輸血也導致鐵質過度沉積於脾臟，當時幼稚園的她竟然肚子腫大得像懷孕一樣，如不緊急處理可能會引發嚴重併發症！台灣海洋性貧血協會理事長暨臺大醫院小兒部血液腫瘤科盧孟佑醫師說明，常見的輸血治療，血液中的鐵質會逐漸沉積於體內，長期若未將多餘的鐵質排出體外，嚴重時可能會引發心臟衰竭、甚至死亡。近年有紅血球成熟劑的出現，將有機會改善無效造血狀況。為喚起各界對於海洋性貧血的重視且提升民眾對疾病的認識，台灣海洋性貧血協會將在04/10(一)至04/21(五)於臺大醫院兒童醫院1樓舉辦衛教展覽，鼓勵民眾前往參展，給予海洋性貧血家庭更多支持。海洋性貧血國人帶因率約為6% 重度患者需一輩子仰賴輸血治療海洋性貧血是一種遺傳性血液疾病，假設夫妻兩人是同型帶因者，胎兒將會有四分之一的機率成為重度海洋性貧血的患者，國健署統計，約有百萬人帶有海洋性貧血基因，儘管近年政府已多推廣產前遺傳診斷檢查，過去因檢測資源有限，目前全台仍約有300多位重度海洋性貧血患者。盧孟佑醫師說明，患者由於基因發生問題，導致大部分紅血球在生成時不夠完整、成熟，在體內容易被破壞，也無法將足夠氧氣與營養送到全身，影響身體器官的運作，輕度海洋性貧血患者可能僅會出現輕微貧血、沒什麼特別嚴重症狀，但重度海洋性貧血患者則必須自出生起每2-4週定期輸血，才能改善貧血症狀。紅血球成熟劑 幫助降低輸血頻率 進而減少病患對排鐵劑的依賴重度海洋性貧血患者雖能靠輸血改善症狀，但長期輸血也會對身體造成一定傷害，盧孟佑醫師指出，太頻繁輸血可能會造成體內鐵質的過度沉積，如果鐵質在體內累積過多，可能造成器官病變及相關併發症，最終將使器官逐漸喪失功能，嚴重的話可能導致死亡。當年仍就讀幼稚園的病友高小姐，就曾因定期輸血導致鐵質大量沉積，而造成脾臟腫大，「那時候肚子真的大到像懷孕一樣！」不僅影響外觀，也引發不少日常生活的困擾。為了排除體內過多的鐵質，過往患者需搭配使用排鐵劑，偶有腸胃不適等副作用。而有些患者會因為麻煩自行停藥，反而導致治療效果不如預期。盧孟佑醫師分享，近年因紅血球成熟劑的出現，幫助病患輸血頻率和輸血量的降低，進而減少鐵質沉積機率。食藥署已於去年底核准紅血球成熟劑，期待能早日獲得健保支持，造福更多重度海洋性貧血患者！4/10臺大醫院兒童醫院1樓大廳，海洋性貧血衛教展覽開跑！邀請您共同給予患者們支持與鼓勵為提升民眾對於海洋性貧血的認識，台灣海洋性貧血協會將於臺大醫院兒童醫院舉辦衛教展覽，日期為04/10(一)至04/21(五)，鼓勵民眾到現場觀展，盧孟佑醫師分享，海洋性貧血治療已日新月異，期待政府與社會可以給予更多支持、幫助減輕患者負擔，同時也提醒，只要不放棄希望、配合醫囑，相信每位患者都能活出屬於自己的人生！
台灣30年來最大血荒！ 衝擊海洋性貧血患者健康
台灣面臨30年來最大血荒！在疫情影響下，民眾的捐血意願降低，血庫幾乎消耗殆盡，北中南各大醫院都出現血庫血量不足的問題，不僅影響到手術需要大量輸血的患者，對於需要定期輸血的重度海洋性貧血病友而言更是一大衝擊。32歲的周先生在3歲時被診斷出患有重度海洋性貧血，從此開啟了每兩個禮拜就必須回醫院輸血及每日使用排鐵劑的生活，如果輸血量不足的話，很容易感到疲憊、喘不過氣。除了治療帶來的副作用外，就學、求職也多了許多顧慮及不便，不僅要常常請假，有時還得面對同儕或雇主的異樣眼光，喜愛旅行的他，更為了配合定期治療，至今從未踏出國門，生活受到許多限制。衛生福利部國民健康署統計，台灣約有150萬人帶有海洋性貧血基因，如果夫妻雙方皆為同型帶因者，即有4分之1機率產下重度海洋性貧血小孩，如不配合治療可能會導致心臟衰竭而死亡！台灣海洋性貧血協會理事長暨臺大醫院小兒部血液腫瘤科盧孟佑醫師分享，重度海洋性貧血患者須仰賴定期輸血以維持血紅素濃度，然而輸血容易導致鐵質沉積、造成器官危害，因此也需搭配排鐵劑，只是仍有一定副作用。盧孟佑醫師分享，近年已有新一代紅血球成熟劑的出現，有機會改善無效造血狀況，進而幫助患者逐漸降低對輸血和排鐵劑的依賴，夫妻若為同型帶因者，孩子有重度海洋性貧血機率約25%，需一輩子接受治療。盧孟佑醫師說明，海洋性貧血是一種遺傳性血液疾病，人體中的血紅素由血基質及血紅蛋白鏈所組成，由於血紅蛋白鏈的基因發生問題，導致血紅素在合成時，沒辦法製造出完整、成熟的紅血球，而這些異常紅血球容易在體內被破壞，進而產生貧血，無法將足夠氧氣與營養送到全身，影響身體器官的運作。大部分帶因者沒有症狀，很容易忽略，直到透過血液檢查才能了解到自身帶因狀況，近年在政府的提倡與補助下，許多夫妻選擇接受產前遺傳診斷檢查及諮詢服務，盧孟佑醫師指出，在尚未推動計畫之前，每年大約有20-30位重度海洋性貧血小朋友出生，近年重度海洋性貧血患者已逐漸減少至個位數，只是過去檢測資源有限，仍有許多父母不知道自己帶因狀況而生下中重度海洋性貧血孩童，因此台灣目前約有300多位重度海洋性貧血患者，需一輩子接受治療。盧孟佑醫師說明，重度海洋性貧血患者，約一歲左右開始出現嚴重貧血症狀，之後必須接受每2-4週定期輸血治療，而長期輸血也容易產生鐵質沉積於不同器官，嚴重甚至會引起心臟衰竭，因此，患者需搭配使用排鐵劑，只是仍有腸胃不適等副作用、或患者容易因麻煩而自行停藥的問題。盧孟佑醫師表示，這對患者及家屬都是一個相當艱難且辛苦的過程，也帶來極大負擔和不便。近年隨著治療進步，已有新一代紅血球成熟劑出現，並於近期獲得衛福部食藥署核准，不僅能夠調節晚期紅血球成熟，臨床實驗也證明能讓患者的紅血球活得比較久，改善無效造血狀況，進而減緩病人的輸血頻率和輸血量，同時減少鐵質沉積，降低吃排鐵劑及副作用的問題，還有機會延長患者壽命。病友周先生自3歲診斷為重度海洋性貧血起，每兩週就得回醫院接受輸血與每日居家排鐵治療，若間隔太久才回診，或是無法輸到足夠血量，不僅會比一般人更快感到疲憊，走路不到幾分鐘、爬幾階樓梯就容易喘，就學、求職階段需要常常為了回診而請假，或配合上課、工作地點，找尋能夠穩定供給輸血的醫院，還可能受到雇主及同事的不諒解，幸好周先生從未放棄希望。「當時醫師告訴我可能活不過8歲，現在我已經32歲了，相信未來可以有更好的治療選擇，讓我在工作和生活上能有更多彈性可以安排，減少更多困擾！」「只要用力呼吸，就會看見奇蹟，先天性遺傳疾病是限制不了我們的，有心的話，我們一樣可以做出更好的成就！」周先生鼓勵其他病友不要放棄希望，盧孟佑醫師也分享，現在治療已經比幾十年前進步許多，海洋性貧血患者只要規律接受治療，還是可以正常工作、甚至可以出國讀書！因此，提醒患者要配合醫囑。