罕病專款
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最快5月1日上路！健保署與藥廠達SMA藥降價共識
罕見疾病「脊髓性肌肉萎縮症」（SMA）藥價昂貴，且健保給付年齡限制條件嚴苛，國內傳出11歲病童為此跑到大陸接受治療，引發病友團體不滿，「被自己國家健保放棄」。健保署今日說明與藥廠「溝通」結果，已與百健、羅氏兩藥廠達降價共識，將放寬給付條件，最快5月1日前可上路。大陸去年與SMA藥廠百健完成談判，敲定新藥價格為原先3成，並在去年納入醫保。SMA病友、社團法人台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔今天指出，大陸昨日更將SMA首個口服藥羅氏納入醫保，讓大陸病友從無藥可用，到有藥可用，再到有藥可選，懇請健保署同樣以量制價，讓400位台灣SMA病友受惠。健保署醫審及藥材組副組長張惠萍表示，經本周與百健、羅氏、諾華三家藥廠溝通後，已取得百健、羅氏兩家藥廠同意降價，至於降價幅度為何？則因雙方簽有保密協議不便透露，但確實是令人滿意的價格。現行SMA給付條件為「出生12個月內發病、確診，且開始治療年齡未滿7歲」，張惠萍說，2間藥廠已同意健保提出的新方案「3歲內確診發病，若大於等於7歲，則需RULM（運動功能）＞=15」，估計能讓受益人數從1成上升至5成，若以國內約400名病患計算，用藥人數可望從41人增加至200人。張惠萍進一步指出，百健的SMA為注射針劑，與羅氏的口服藥適應症略有不同，兩者都得符合「3歲內確診發病，若大於等於7歲，則需RULM（運動功能）＞=15」，但羅氏僅供2個月以上幼童使用。至於諾華的基因治療，目前仍在努力與原廠爭取中。張惠萍說，新版給付方案將在農曆年後召開專家會議討論，接著於2月底的健保共同擬訂會議討論，如一切順利，可望於5月1日起實施。張惠萍表示，SMA藥費是由罕病專款支出，去年罕病專款編列87.75億元，今年增加11億元，總額約98億，用於支付既有病人藥費之外，及擴增給付範圍、新收載藥品等。
罕病專款近10億未執行 在野批打假球
健保署在罕見疾病的專款出現年年預算剩餘情形，民眾黨立委蔡壁如、時力立委王婉諭昨與「生命之窗慈善協會」召開記者會，揭露罕病專款預算過去4年每年都有大筆剩餘，質疑蔡政府為了延後可能衝擊選情的保費調漲議題，竟連罕病唯一的專款預算也要被犧牲。立委及罕病團體指出，截至今年8月，仍有近10億元未執行，呼籲政府應在年底前將專款預算執行完，採取最速件並寬鬆認定，健保署應立案監督預算執行，否則剩餘的罕病救命錢，將全數被迫繳回，衝擊病友用藥權益。患有脊髓性肌肉萎縮症的生命之窗慈善協會理事長李怡潔指出，過去4年來每年都出現預算剩餘情形，其中尤以2019年最為誇張，全年竟剩餘11.29億元未執行，而2018年也有6.41億元未執行，罕病預算執行不完似乎成為常態，病友不得不擔憂今年也將重蹈覆轍，用藥願望又要落空。李怡潔指出，罕病藥費編列預算屬於專款項目，一旦預算未能支用完畢，就必須全數繳回，不得留用至明年。然而，根據資料截至今年8月健保共同擬定會議，只有兩顆罕病藥物獲得給付，僅支出1300萬元，罕病專款還剩有近10億元預算未執行。王婉諭痛批，健保署編列預算卻不確實執行根本是打假球，即便健保有財務壓力也不該拿最弱勢的罕病開刀。蔡壁如直言，健保財務缺口，應有其他財務增源方式，不是從「已編列預算」刻意不執行，犧牲罕病友性命來換取健保財務健全。對此，健保署表示，2020年起，罕病專款預算分別為71.66億元、76.01億元以及87.75億元，執行率為98.4％、96.1％，推估今年執行率為93.4％，健保署持續編增預算，照護罕病病友。對於脊髓性肌肉萎縮症（SMA）藥物申請擴增給付未過，健保署解釋係因藥費超出預算、恐排擠其他罕藥收載，但未來將持續協議，以合理具醫療效益的方案納入給付。