全台僅30人有藥…罕病兒母淚求蔡英文：救救我孩子　

一名母親今年7月寫信給總統蔡英文，為她的10歲女兒求救；女童罹患了脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy, 簡稱SMA），這種與時間賽跑的罕見疾病全台已有400多人確診，卻只有30多位獲准用藥。「台灣生命之窗慈善協會理事長」李怡潔表示，全球第一個治療藥物Spinraza在台灣仍沒有健保給付，並質疑政府犧牲病友的治療權益。

李怡潔在臉書上公開這名母親的信件內容，她的女兒1歲8個月大就確診，7月的一個凌晨，女童因為腳疼，只能爬出房間求救；有一天晚上只是為了要上床睡覺，確撞到後腦勺、拐傷右腳。母親寫道：「作為媽媽的我卻不能幫助她什麼，我的內心真的很難過，只能一天一天看著她退化，還要給她不知道何時才能實現的夢想（能夠用藥），讓自己能跟正常人一樣可以跑步、可以不用去擔心自己容易跌倒」。

據《蘋果日報》報導，李怡潔表示Spinraza在全球42個國家都有健保給付，就算是平均GDP比台灣低的國家，或是CHE（平均每人醫療保健總支出）比台灣低的國家，也有全仿單或廣泛給付。不過，台灣的病友卻沒這麼幸運，僅有不到10％的病友有機會用藥。

由於Spinraza是全球第一個SMA治療藥物，剛上市幾年，所以價格很高，每劑要價超過200萬元，而且病友終身都需要4個月打一劑，所有病友都希望政府能幫忙讓健保給付。

李怡潔從2019年開始為病友爭取，去年7月健保署開始有條件給付，所以才有30多名病友能用藥，但其他90％病友只能繼續等待政府聽見他們的心聲。

一名病友4月時還和李怡潔一樣，出門尚不需攜帶維生器材，但8月時就已經無法自主呼吸，讓李怡潔感嘆：「不知道下一次是不是還能再見到她。」

李怡潔解釋，健保署為了降低高價藥物對健保帶來的財務影響，會簽訂「風險分攤協議」（MEA），且不需要以售價購買，但金額卻全部保密。她以一名病友的身分質疑：每年罕病專案到底花費多少？藥廠返還的金額在哪裡？實際剩下多少錢？用在哪裡？MEA是依據哪條法律可以不受民代監督？

李怡潔認為，健保署MEA全程不透明，而且還不用受到監督，只對外宣稱高價藥物會造成健保財務衝擊，就可以不讓病友用藥，這是在犧牲病友的權益。她對健保局喊話，希望健保局能秉持當初設立的初衷，讓SMA病友能有一個活命的機會。